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优化AAV载体 | AAV衣壳蛋白定向进化文库
发布时间:2024-10-14

腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAV)载体作为基因治疗领域的热门载体之一,被广泛用于基因治疗和疫苗开发。然而,随着应用范围的扩大,AAV载体使用也逐渐产生一些局限性。必威生物推出AAV衣壳蛋白随机多肽展示成品文库及定制化服务,以优化AAV载体。


AAV载体应用的局限性

AAV载体缺乏靶向性,阻碍体内基因治疗递送和细胞转导效率,以及AAV载体还具有潜在的宿主基因组整合能力等问题使AAV载体应用范围受到限制。AAV衣壳的形状和组成是影响AAV进入细胞的关键因素,因此如何通过改造AAV衣壳蛋白获得具有组织或细胞靶向性的高效基因递送载体成为了基因治疗研究领域的核心问题。


必威生物AAV衣壳蛋白定向进化文库

迄今为止,定向进化是开发具有特定生物学功能的AAV衣壳最成功的方法。必威生物可针对12种不同AAV血清型(AAV1-AAV12)提供定制化的AAV衣壳蛋白定向进化文库从设计、构建、验证、病毒包装和生信分析等一站式服务,并且为挖掘AAV9作为基因递送载体的更多可能性,必威生物还建立了AAV9衣壳蛋白随机多肽展示成品文库。


服务优势

• 精准设计

按需控制特定位点aa种类出现频率

• 严格质控

正确率70%~90%。

• 类型齐全

可提供12种不同AAV血清型的定向进化文库

• 经验丰富

已成功交付数百个高质量的文库

• 一站式服务

从方案设计-文库构建-NGS检测-病毒包装-生信分析一站式服务

 

必威生物重磅推出的AAV衣壳蛋白定向进化文库有利于客户从中筛选出全新的、性能更优越的AAV衣壳(如组织特异性、免疫逃逸和转基因表达),助力开发生物学更优AAV。

 

参考文献

[1] Bulcha JT, Wang Y, Ma H, Tai PWL, Gao G. Viral vector platforms within the gene therapy landscape. Signal Transduct Target Ther. 2021 Feb 8; 6(1): 53.

[2] Naso MF, Tomkowicz B, Perry WL, Strohl WR. Adeno-associated virus (AAV) as a vector for gene therapy. BioDrugs. 2017 Aug; 31(4): 317-334.

[3] Zolotukhin S, Vandenberghe LH. AAV capsid design: A goldilocks challenge. Trends Mol Med. 2022 Mar; 28(3): 183-193.

[4] Li C, Samulski R J. Engineering adeno-associated virus vectors for gene therapy. Nature Reviews Genetics, 2020, 21(4): 255-272.

[5] Varadi K, Michelfelder S, Korff T, Hecker M, Trepel M, Katus HA, Kleinschmidt JA, Müller OJ. Novel random peptide libraries displayed on AAV serotype 9 for selection of endothelial cell-directed gene transfer vectors. Gene Ther. 2012 Aug; 19(8): 800-9.

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